生物信息学赋能基因编辑新技术的关键

近年来,生物科学领域的研究热点之一便是基因编辑技术,这一技术在2020年荣获诺贝尔化学奖。

得益于科技进步的加速推动,基因编辑技术已从原先的实验室研究逐步迈向实际应用领域,引起生物科技界的高度关注。

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图片来源于scdaily.com

基因编辑技术,也称为基因工程,是一种利用生物技术手段精确调整生物体基因的方法。

而距离美国哈佛大学(Harvard)和麻省理工学院(MIT)驾车不超过十分钟距离的Broad Institute,便是基因编辑技术CRISPR起源并不断升级、发展的地方。

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图片来源于Nature Biotechnology期刊

2024年1月,基因编辑技术迎来了重大突破。来自Broad Institute刘如谦(David Liu)团队在Nature Biotechnology期刊上发布了最新研究成果:他们成功开发出一种应用于先导编辑(Prime editing)的创新递送系统,并通过设计类似病毒颗粒的载体,将先导编辑的组件高效地引入小鼠细胞中。

图为刘如谦(中)的Broad研究所团队,图源网络

这一新突破意味着,未来先导编辑技术有望成功应用于人类,为疾病治疗提供更多可能性。

刘如谦的团队为基因编辑技术的未来发展带来了积极的影响!

这位32岁便成为了哈佛大学正教授的科学家,究竟是如何做到年纪轻轻就具备了如此强大的科研能力?

PART 1、“基因编辑大神”David Liu与科学竞赛的渊源

基因编辑技术是21世纪生命科学领域的一项革命性突破,而在基因编辑的领域,有一位华人科学家刘如谦,很多人都会对他的学术成就感到惊叹。

刘如谦(David Liu)从小就对数理化的学科十分感兴趣,深扒一下这位基因编辑大神的科学之路,发现他在高中时期,曾参加过一项美国的科研竞赛。

他也曾公开坦言学生时期,他的父母并没有强迫他走科学道路,而是他自己的好奇心不断驱使他在生活中尝试各种各样的科学实验。

从他往后的学业发展和经历来看,不可否认在中学阶段的积极参赛经历,或多或少都为他日后喜欢科学研究以及在基因编辑领域有所成就埋下了一颗萌芽的种子。

David Liu参赛STS合影,图片来源于STS官网

在David Liu的成长过程中,他高中时期便报名参加了1990年举办的全国西屋科学人才搜索(Westinghouse Science Talent Search),而且还获得了第二名的优异成绩。

当时这个竞赛被认为是“美国历史最悠久、最知名”的科学类竞赛——曾诞生过13位诺贝尔奖得主,2位菲尔兹奖得主,11位国家科学奖章得主以及20位麦克阿瑟奖学金获得者。

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图片来源于STS官网

同年,刘如谦(David Liu)也成为了参加诺贝尔奖颁奖典礼的五位美国学生代表之一。

高中毕业后,David Liu顺利申请到哈佛大学化学系专业,并在1994年以全班第一名的优异成绩毕业。

David Liu在科学竞赛中意识到了科学研究的魅力与挑战,更加深了他对科学的热情和好奇。

做科学、备赛参赛的历程帮助他为未来的科研生涯奠定了基础,良好的科学学习习惯使他在后来的哈佛大学学习和科研中表现出色,最终成为了一名出色的哈佛的自然科学教师。

David Liu的科研成长路上,我们看到了在青少年时期积极热衷参加科创竞赛的重要性。这不仅是锻炼自己科研能力和实践能力的机会,更是一次拓展视野、增长见识、提升竞争意识的过程。

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STS 2024 Finalists,SOCIETY FOR SCIENCE

优质的科学竞赛,是能够帮助学生提前接触到全球最新领域知识的一个平台,不仅帮助自身培养优秀的科学素养、创新精神,也为未来的学业发展、实现社会和人生价值奠定了坚实的基础。

Q: David Liu 在高中时期参加的是什么竞赛?至今还存在吗?

A: 还存在!目前依然能够报名参加~

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再生元科学奖(英语:Regeneron Science Talent Search,也译雷杰纳荣科学奖),1998年至2016年称为英特尔科学奖(英语:Intel Science Talent Search),自创办至1998年称为西屋科学奖(英语:Westinghouse Science Talent Search),是美国一个科学奖项,颁发给优秀的高中学生。

该奖项原本称为西屋科学奖,是西屋公司于1942年所创设,1998年改称为英特尔科学奖。许多著名的科学家都曾获得该奖,包含罗德·霍夫曼、戴维·芒福德、谢尔登·格拉肖、沃特·吉尔伯特等人,还包括了华人科学家诺贝尔化学奖得主钱永健,他在1968年因一篇关于硫氰酸盐与金属如何结合的论文,获得了美国西屋科技人才奖。

因此,世界各国都会鼓励和支持中学生参加科研竞赛,这培养新一代的创新型人才具有重要意义。

正如上文提到的科学家David Liu的故事所展示一个科研竞赛可能会改变一个人的一生。

PART 2

生物信息学 在CRISPR实验中起着至关重要的作用

在2012年,两位著名科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)共同发表了一篇具有里程碑意义的论文,揭示了CRISPR技术能够实现对基因的精确编辑。

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这一重大发现引起了刘如谦(David Liu)的极大兴趣,促使他投身于CRISPR技术的研究。在深入研究的过程中,David Liu发现了CRISPR技术存在的一些局限性和问题。为了解决这些问题,他不断尝试改进和优化CRISPR技术。

经过多年的努力和探索,终于在2016年,刘如谦(David Liu)成功开发了一种革新性的基因编辑技术——单碱基编辑(Base editing)

TIPS:

CRISPR的技术已经成为基因编辑的不可或缺工具,而生物信息学在设计和优化CRISPR实验中起着至关重要的作用。

计算工具有助于预测离靶效应并提高基因编辑技术的精确性。

单碱基编辑技术在CRISPR的基础上进行了优化,提高了编辑的精确性和效率,为基因编辑领域带来了新的可能性。

这一技术的诞生不仅体现了刘如谦对科学的热情和执着,也为基因编辑技术的发展和应用开辟了新的道路。

这一独创的全新技术,也让David Liu成为了生物技术中的基因编辑领域的“科研大神”。

PART 3

生物信息学赋能生物新技术的进步

CRISPR的技术已经成为基因编辑的不可或缺工具,而生物信息学在设计和优化CRISPR实验中起着至关重要的作用。

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图片来源于网络

生物信息学是一门新兴的交叉学科,融合了生物学、计算机科学和统计学等领域的知识。

而生物信息学不仅是一门科学学科,更重要的是,它充当着一种关键的研究与开发工具,它最初常被视为基因组信息学。

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从最初以基因组学为核心,逐步发展出转录组学、蛋白组学、代谢组学、微生物组学、影像组学、脑连接组学等多个分支研究领域,并逐渐涉及多组学联合分析。

相较于传统生物学,生物信息学更侧重于大量数据的生成、分析和处理,旨在揭示潜在的生物学规律。

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生物信息学涉及到的知识结构图,图源网络

基因组学作为生物信息学研究的关键分支,使我们能更深入地探索生物体基因组的结构和功能,为生物学研究带来全新的视角和方法。

生物信息学致力于运用计算机技术和统计学方法研究生物数据。

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它在基因组学、蛋白质组学、RNA组学等生物学领域具有广泛应用,同时在药物研发、疾病诊断和预防等领域也发挥着重要作用。

生物信息学(Bioinformatics)关注生物信息采集、处理、存储、传播、分析和解释。

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生物信息学的主要研究方向图,来源于网络

随着生命科学和计算机科学的迅速发展,生物信息学作为两者结合的产物,通过综合运用生物学、计算机科学和信息技术来分析复杂的生物数据,揭示生物学的奥秘。

PART 4

生物信息学,我们学的是什么?

生物信息学是一门具有巨大发展潜力的新兴交叉学科。它展示了生物学、计算机科学、数学、物理学等领域之间的相互渗透和融合。

此外,它不仅是一门科学学科,还是一种重要的研究开发平台和工具。

生物信息学这门学科,对学生的要求极为综合:需要既具备生物学知识,又必须对数理科学十分熟悉,同时还得拥有良好的编程能力和算法设计能力。

如果对生信类的科研课题感兴趣,我们会接触到哪些基本的知识点呢?

• 基因组、转录组、蛋白组等一些基础的生物学概念

• NGS技术、测序仪等基本研究方法和工具

生物信息学现在涉及很多专业领域,对于想要从生物学角度进入生物信息学的人,建议学习成为熟练的计算机程序员。实际上,这并不像听起来那么困难,因为许多基本算法在新应用中会被重复使用。通过研究和理解现有算法,你可以学到很多。

——Mark Swindells

(Inpharmatica科学主管)

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生物信息学将成为未来所有分子生物学研究者的必备技能,因此务必做好准备。随着大量基因组数据的产生,科学家面临着处理、分析和管理数据的挑战,而具备操作大型数据集和建立数据关联的专业人才需求持续上升。

——Graham Cameron

(欧洲生物信息学研究所联合主任)

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当前生物信息学面临的挑战包括处理大量基因组数据、精确调控基因表达和预测三维蛋白质结构。通过理解原始序列、二级和三级结构与功能的关系,我们可以更好地预测蛋白质变异对表型的影响。生物信息学革命有望推动个性化医学的发展,为不同个体提供更精确的药物治疗。

——Martin Leach

(Curagen Corp.生物信息学主管)

PART 5、生物课题选择没方向?建议选择跨学科领域的生信课题!

如果你是:

拥有扎实的数学基础、对生物学和计算机科学充满热情以及具备强大数据思维能力的同学!

那么强烈建议:

可以选择生物信息学方向的课题项目来进行科学研究!

当前,生物信息学的研究重点主要集中在基因组学和蛋白质组学两个方向。

随着计算机算法及大数据和人工智能技术的发展,生物信息学科及专业还会展现出更为强大的竞争优势。

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生物信息学的应用领域,图片来源于网络,仅供参考

基因测序方面,生物信息学协助研究人员分析和研究DNA序列的功能和变异,为探讨基因的生物学特征提供了大量数据支持。

药物研发领域,生物信息学有助于科学家快速筛选潜在药物,为新药的开发提供了有力保障。

医学诊断方面,生物信息学辅助临床医生分析患者的遗传信息,为精准诊断提供了依据。

随着新技术和新应用的不断涌现,生物信息学作为一门新兴的交叉学科,在未来将会有更加广阔的发展前景。

【竞赛报名/项目咨询请加微信:mollywei007】

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